Celem niniejszego raportu jest przegląd wprowadzonych na świecie rozwiązań w zakresie oceny
ekonomicznej oraz rozwiązań systemowych w zakresie finansowania ze środków publicznych produktów
leczniczych, stosowanych w leczeniu pacjentów z chorobami rzadkimi (leków sierocych). Zapewnienie
im odpowiedniej terapii może stanowić znaczące obciążenie dla budżetu państwa i postrzegane jest jako
narastający problem w większości krajów rozwiniętych.

W reakcji na potrzeby i oczekiwania pacjentów, ale także obserwowane w ostatniej dekadzie przesunięcie zainteresowania przemysłu farmaceutycznego z segmentu leków dedykowanych dużym populacjom chorych w kierunku segmentu leków sierocych (widoczne m.in. w znaczącym wzroście liczby rejestracji nowych leków sierocych), niektóre państwa wprowadziły specjalne zasady oceny dla tej grupy leków oraz podjęły próby wdrożenia odrębnych mechanizmów refundacyjnych.

Wsparcie finansowe zapewnili:
AbbVie Polska Sp. z o.o., Biogen Poland Sp. z o.o., BioMarin Europe Sp. z o.o., Chiesi Poland Sp. z o.o., Genzyme Polska Sp. z o.o., Novartis Poland Sp. z o.o., Takeda Polska Sp. z o.o., Pfzer Polska Sp. z o.o., Shire Polska Sp. z o. o.